25/05/2026
Dr. Marty Makary ลาออกจาก FDA ท่ามกลางการปฏิรูปที่ยังค้างคา
✍️ โดย Shea Wihlborg — นักวิเคราะห์วิจัย ด้าน Multiomics, ARK Investment Management
📌 TL;DR - สรุปข่าวนี้สั้นๆ
Dr. Marty Makary ผู้อำนวยการ (Commissioner) องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) ลาออกหลังดำรงตำแหน่งได้ราว 13 เดือน หลังเผชิญแรงกดดันทั้งจากกลุ่มผู้ป่วย บริษัทยา และทำเนียบขาว การจากไปของเขาเกิดขึ้นพร้อมกับการลาออกของผู้บริหารระดับสูงหลายคนในหน่วยงานเดียวกัน ARK มองว่าทิศทางการปฏิรูปกระบวนการพัฒนายายังคงจำเป็น แต่ขึ้นอยู่กับว่าผู้อำนวยการ FDA คนถัดไปจะสานต่อนโยบายเหล่านี้หรือไม่
--------------------
วันที่ 12 พฤษภาคม 2026 Dr. Marty Makary ลาออกจากตำแหน่งผู้อำนวยการ (Commissioner) องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) หลังดำรงตำแหน่งมาราว 13 เดือน Kyle Diamantas รองผู้อำนวยการฝ่ายอาหารของ FDA ขึ้นรักษาการแทนในทันที Makary เป็นแพทย์ผ่าตัดมะเร็งและอดีตศาสตราจารย์ของ Johns Hopkins University ก่อนหน้านี้เขาผลักดันแผนงานปฏิรูปการกำกับดูแลการพัฒนายาหลายด้านพร้อมกัน โดยลาออกท่ามกลางความขัดแย้งที่สะสมขึ้นทั้งภายในและภายนอกองค์กร
ฝั่งอุตสาหกรรมยา บริษัทโรคหายากและกลุ่มผู้สนับสนุนผู้ป่วยวิจารณ์ว่า FDA ปฏิเสธคำขออนุมัติยาหลายรายการโดยขัดกับนโยบายความยืดหยุ่นด้านกฎระเบียบที่ตัวเองประกาศไว้ uniQure [ ] รายงานว่า FDA พลิกแนวทางที่เคยให้ไว้และปฏิเสธการใช้ข้อมูลกลุ่มควบคุมภายนอกเป็นฐานในการอนุมัติยีนบำบัดสำหรับโรค Huntington ด้าน REGENXBIO [ ] เจอปัญหาคล้ายกัน เมื่อ FDA ปฏิเสธยีนบำบัดสำหรับโรค Hunter syndrome โดยตั้งคำถามต่อความน่าเชื่อถือของตัวชี้วัดทางชีวภาพที่ใช้แทน clinical endpoint Capricor Therapeutics [ ], Replimune [ ] และ Biohaven [ ] ต่างรายงานว่าเจอการพลิกแนวทางหรือสัญญาณที่ไม่สอดคล้องกันในลักษณะเดียวกัน
อีกด้านหนึ่ง กลุ่มต่อต้านการทำแท้งและผู้สนับสนุนบุหรี่ไฟฟ้าก็เรียกร้องให้ปลด Makary เช่นกัน โดยอ้างถึงการชะลอการตรวจสอบความปลอดภัยของยาทำแท้ง mifepristone และการที่เขาปฏิเสธในช่วงแรกที่จะอนุมัติบุหรี่ไฟฟ้ากลิ่นผลไม้ ซึ่งเป็นประเด็นที่ประธานาธิบดี Trump เคยให้คำมั่นไว้ในช่วงหาเสียงปี 2024 ว่าจะไม่แตะต้องบุหรี่ไฟฟ้ากลิ่นผลไม้ หลังมีรายงานว่าทำเนียบขาวกดดันโดยตรง FDA ก็อนุมัติบุหรี่ไฟฟ้ากลิ่นผลไม้ในวันที่ 6 พฤษภาคม 2026
ท่ามกลางความขัดแย้งเหล่านั้น Makary ก็ผลักดันนโยบายปฏิรูปสำคัญไปพร้อมกัน หนึ่งในนั้นคือแผนงานลดการทดสอบในสัตว์ทดลองในกระบวนการประเมินความปลอดภัยก่อนทดสอบในมนุษย์ โดยหันมาใช้เทคโนโลยีทางเลือกที่ใกล้เคียงกับมนุษย์มากกว่า ทั้งโมเดลเชิงคำนวณที่ใช้ AI อวัยวะจำลองบนชิป และการทดสอบด้วยออร์กานอยด์ อีกแนวทางคือกรอบแนวคิด "plausible mechanism" ที่ช่วยให้ FDA ยอมรับหลักฐานแบบเร่งรัดสำหรับยาที่รักษาต้นเหตุโดยตรงของโรคหายาก โดยเผยแพร่เป็นร่างแนวทางในเดือนกุมภาพันธ์ 2026
นโยบายที่กระทบวงกว้างที่สุดคือการเปลี่ยนมาตรฐานการอนุมัติยาจากที่ต้องมีผลการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่สองรายการเป็นค่าเริ่มต้น เหลือเพียงหนึ่งรายการ โดยเสริมด้วยหลักฐานอื่น เช่น ข้อมูลกลไกทางชีววิทยา ผลการทดสอบในสัตว์ หรือข้อมูลจากการใช้ในโลกจริง แค่ตัดการทดลองชุดที่สองออกก็อาจช่วยให้บริษัทยาประหยัดได้ถึง 350 ล้านดอลลาร์ต่อโปรแกรม และลดเวลาพัฒนาลงได้หลายเดือนถึงหลายปี ผลกระทบที่เห็นได้ชัดที่สุดน่าจะอยู่ที่ยาสำหรับโรคทั่วไปอย่างโรคหัวใจและหลอดเลือดและโรคระบบทางเดินหายใจ ซึ่งข้อกำหนดสองรายการนั้นฝังรากลึกมากกว่ากลุ่มอื่น
นอกจาก Makary แล้ว Vinay Prasad ผู้อำนวยการศูนย์ประเมินและวิจัยผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (CBER) ซึ่งดูแลวัคซีน ยีนบำบัด และเซลล์บำบัด ก็ลาออกไปเมื่อปลายเดือนเมษายน 2026 เช่นกัน โดยมี Katherine Szarama รองผู้อำนวยการของเขาขึ้นรักษาการแทน และยังมีรายงานว่า Tracy Beth Høeg ผู้อำนวยการรักษาการของศูนย์ประเมินและวิจัยยา (CDER) จะลาออกด้วย โดย Michael Davis รองผู้อำนวยการจะขึ้นมาดูแลชั่วคราว ส่วน Diamantas มีแนวโน้มจะรักษาการต่อไปจนกว่าวุฒิสภาจะให้การรับรองผู้อำนวยการถาวรคนใหม่ ซึ่งอาจเป็นช่วงปลายปีนี้
ชื่อที่ถูกพูดถึงว่าอาจมารับตำแหน่งต่อ ได้แก่ อดีตผู้อำนวยการ FDA อย่าง Stephen Hahn, Scott Gottlieb และอดีตผู้อำนวยการรักษาการ Brett Giroir ซึ่งทั้งหมดเคยดำรงตำแหน่งในสมัย Trump แรก ขณะเดียวกัน ผู้บริหารบริษัทไบโอเทคกว่า 100 ราย ที่รวมตัวกันผ่านกลุ่มสนับสนุนผู้ป่วย No Patient Left Behind เรียกร้องให้ประธานาธิบดี Trump เสนอชื่อ Richard Pazdur นักกำกับดูแลยาต้านมะเร็งผู้มากประสบการณ์ของ FDA โดยอ้างถึงความจำเป็นในการคืนความน่าเชื่อถือทางวิทยาศาสตร์และกฎระเบียบที่คาดการณ์ได้
ARK มองว่าการจากไปของ Makary ไม่ได้ลดทอนเหตุผลที่ต้องปฏิรูปกระบวนการพัฒนายา เพราะปัญหาหลักยังคงเดิม ทั้งระยะเวลาพัฒนายาที่ยืดยาวเกินทศวรรษ ต้นทุน R&D ที่พุ่งสูงหลายพันล้านดอลลาร์ และอัตราความล้มเหลวในการพัฒนายาที่สูงถึงราว 90% ยิ่งไปกว่านั้น ความสามารถด้านไบโอเทคของจีนที่เติบโตเร็วขึ้นเรื่อยๆ กำลังท้าทายความเป็นผู้นำของสหรัฐฯ ซึ่งสร้างแรงกดดันให้ต้องเดินหน้าปฏิรูป ดังที่ระบุไว้ในรายงานของคณะกรรมาธิการความมั่นคงแห่งชาติด้านเทคโนโลยีเกิดใหม่ และสะท้อนโดย Albert Bourla ซีอีโอของ Pfizer [ ] ทิศทางการปฏิรูปในภาพรวม ไม่ว่าจะเป็นการปรับกรอบหลักฐาน การลดระยะเวลาพัฒนา และการขยายการเข้าถึงการรักษาใหม่ มีโอกาสน้อยมากที่จะถูกพลิกกลับ คำถามสำคัญตอนนี้คือผู้อำนวยการ FDA คนถัดไปจะให้ความสำคัญกับเรื่องนี้มากแค่ไหน เพราะนั่นจะเป็นตัวกำหนดว่าวงการพัฒนายาและความเป็นผู้นำด้านไบโอเทคของสหรัฐฯ จะไปทางไหน
--------------------
📰 รายงานจากจดหมายข่าว ARK Disrupt ฉบับวันที่ 18 พฤษภาคม 2026 — "What Does Makary's Departure Mean For FDA Reform?"
เนื้อหาทั้งหมดมีวัตถุประสงค์เพื่อให้ข้อมูลเท่านั้น ไม่ถือเป็นคำแนะนำในการลงทุน
🔗 อ้างอิง
[1] Perrone, M. et al. 2026. "Makary resigns as FDA commissioner amid agency turmoil, sources say." The Associated Press.
[2] Lawrence, L. 2026. "FDA Commissioner Marty Makary resigns, replaced by Kyle Diamantas." STAT News.
[3] uniQure. 2026. "uniQure Provides Regulatory Update on AMT-130 for Huntington's Disease." Liu, A. 2026. "UniQure shares crash 40% as FDA rejects early approval path for Huntington's gene therapy." Fierce Biotech. McKenzie, H. 2026. "UniQure's Path for Huntington's Gene Therapy Clouded by Ethical Questions as Potential Phase 3 Looms." BioSpace.
[4] Incorvaia, D. 2026. "FDA details rationale for rejecting rare disease gene therapy from Regenxbio." Fierce Biotech. REGENXBIO. 2026. "REGENXBIO Announces Regulatory Update on RGX-121 BLA for MPS II."
[5] McKenzie, H. 2025. "FDA Reversals Send UniQure, Biohaven, Capricor, More Into a 'Tailspin.'" BioSpace.
[6] Wang, A.B. 2024. "Trump vows to 'save' va**ng after private meeting with to***co lobbyist." The Washington Post.
[7] STAT News. 2026. "FDA approval of fruit-flavored vapes raises political concerns." Scientific American. 2026. "The Trump administration is bringing back flavored vapes." Perrone, M. et al. 2026. "Makary resigns as FDA commissioner amid agency turmoil, sources say." The Associated Press.
[8] U.S. Food and Drug Administration. 2025. "Roadmap to Reducing Animal Testing in Preclinical Safety Studies." Sun, D. et al. 2022. "Why 90% of clinical drug development fails and how to improve it?" Acta Pharmaceutica Sinica B.
[9] U.S. Food and Drug Administration. 2026. "FDA Achieves Year 1 Goals in Reducing Animal Testing in Drug Development."
[10] Prasad, V. and M.A. Makary. 2026. "One Pivotal Trial, the New Default Option for FDA Approval — Ending the Two-Trial Dogma." New England Journal of Medicine.
[11] Prasad, V. and M.A. Makary. 2026. "One Pivotal Trial, the New Default Option for FDA Approval." New England Journal of Medicine. Wihlborg, S. 2026. "The FDA's Shift To One Pivotal Trial Could Help Reshape Drug Development Economics." ARK Disrupt Newsletter.
[12] STAT News. 2026. "FDA's Vinay Prasad, controversial CBER chief, to depart." FierceBiotech. 2026. "CBER chief Prasad steps aside, deputy takes the reins as search for successor continues."
[13] Abutaleb, Y. et al. 2026. "Exclusive: FDA drug center head expected to leave after commissioner's exit, sources say." Reuters. Zhang, and R. Cors. 2026. "Trump's FDA Revamp Begins With the Exit of Marty Makary Ally Tracy Beth Høeg." Bloomberg.
[14] Payne, D. and Lawrence, L. 2026. "What the Trump administration wants in its next FDA leader." STAT News.
[15] BioSpace. 2026. "Biotech leaders pitch Pazdur as next FDA chief."
[16] National Security Commission on Emerging Biotechnology. 2025. "The Future of U.S.–China Biotechnology Competition." NSCEB. Huang, Y. 2026. "A Biopharmaceutical Superpower: China's Rise, Its Limits, and What Comes Next." Center for International Relations and Sustainable Development.
